Sma, risultati positivi per nuova terapia genica sperimentale

(Adnkronos) – Novartis ha annunciato risultati positivi in termini di sicurezza ed efficacia dal programma di fase III per onasemnogene abeparvovec intratecale (OAV101 IT) in un’ampia popolazione di pazienti di età compresa tra 2 anni e meno di 18 con atrofia muscolare spinale (Sma). Nello studio di fase III Steer, il trattamento ha determinato un miglioramento statisticamente significativo di 2,39 punti sulla Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (Hfmse), considerata lo standard di riferimento per la valutazione specifica della Sma in termini di capacità motoria e progressione della malattia, rispetto a 0,51 punti nel gruppo di controllo sham. Nello studio di fase IIIb Strength, il trattamento con questa terapia genica in pazienti che avevano interrotto la terapia con nusinersen o risdiplam ha dimostrato una stabilizzazione della funzione motoria nel corso di 52 settimane di follow-up.